Sanfilippo Initiative
💜 Heute haben wir den Tag der Seltenen Erkrankungen (Rare Disease Day) begangen – auch für Erkrankungen wie das Sanfilippo-Syndrom (Mukopolysaccharidose Typ III, MPS III).
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📢 Umfrage von Phoenix Nest Biotech zum Sanfilippo-Syndrom 💙 Die Umfrage ist auf Englisch und hat das Ziel, die klinische Beurteilung des Sanfilippo-Syndroms zu verbessern.
Sanfilippo Syndrome (MPS-III) Symptom Observation Survey_New
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🌟 Heute ist der weltweite Sanfilippo Awareness Day! 🌍💙 Lasst uns zusammenkommen, um Aufmerksamkeit für das Sanfilippo-Syndrom zu schaffen, eine seltene genetische Erkrankung, die das
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Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat der Enzymersatztherapie Tralesinidase Alfa (TA-ERT) des Unternehmens Spruce Biosciences den Status einer „Breakthrough Therapy“ (bahnbrechenden Therapie) für die Behandlung von
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📣 Update zur Gentherapie UX111 bei Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) Ultragenyx hat am 11. Juli ein Complete Response Letter (CRL) von der US-Arzneimittelbehörde FDA
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🧡 Heute ist MPS-Awareness-Tag – und wir brauchen deine Stimme. 🧡 Jedes Jahr am 15. Mai schließen sich Menschen weltweit zusammen, um auf Mukopolysaccharidosen (MPS)
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Heute is der Tag der Seltenen Erkrankungen. Es sind mehr Menschen betroffen als Du Dir es vorstellen kannst. Allein in Deutschland leiden 4Mio. Betroffene darunter,
Rare Disease Day 2025 official video
This year’s Rare Disease Day video highlights the inspiring journeys of four families from across the globe, united by their experiences of living with rare ...
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Ultragenyx gibt die Annahme und vorrangige Überprüfung des Biologics License Application (BLA) durch die FDA für die UX111 AAV-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A
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Fortschritte bei der Gentherapie UX111 für Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) Auf dem WorldSymposium™ 2025 präsentierte Ultragenyx neue Daten, die zeigen, dass die
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Wir wünschen Euch frohe Weihnachten und eine schöne Zeit mit Euren Liebsten!
Herzlichsten Dank an alle unsere Unterstützer
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Am 19 Dezember hat Ultragenyx bekannt gegeben, dass ein Antrag auf beschleunigte Zulassung der Gentherapie UX111 für das Sanfilippo-Syndrom Typ A bei der FDA eingereicht
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Heute, am 16. November ist der Sanfilippo Awareness Day. Es ist ein Tag, der dazu dient, das Bewusstsein über Sanfilippo zu stärken und auf die
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📢 Klinische Studie für Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) Eine Phase-1-Studie von GC Biopharma untersucht die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit des Medikaments GC1130A
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📢 Das Murdoch Children's Research Institute (MCRI) in Melbourne, Australien, startet eine Studie zur Sprach- und Sprechentwicklung bei Menschen mit dem Sanfilippo-Syndrom (MPS III). 🔍
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