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Heute is der Tag der Seltenen Erkrankungen. Es sind mehr Menschen betroffen als Du Dir es vorstellen kannst. Allein in Deutschland leiden 4Mio. Betroffene darunter,
Rare Disease Day 2025 official video
This year’s Rare Disease Day video highlights the inspiring journeys of four families from across the globe, united by their experiences of living with rare ...
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Ultragenyx gibt die Annahme und vorrangige Überprüfung des Biologics License Application (BLA) durch die FDA für die UX111 AAV-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A
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Fortschritte bei der Gentherapie UX111 für Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) Auf dem WorldSymposium™ 2025 präsentierte Ultragenyx neue Daten, die zeigen, dass die
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Wir wünschen Euch frohe Weihnachten und eine schöne Zeit mit Euren Liebsten!
Herzlichsten Dank an alle unsere Unterstützer
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Am 19 Dezember hat Ultragenyx bekannt gegeben, dass ein Antrag auf beschleunigte Zulassung der Gentherapie UX111 für das Sanfilippo-Syndrom Typ A bei der FDA eingereicht
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Heute, am 16. November ist der Sanfilippo Awareness Day. Es ist ein Tag, der dazu dient, das Bewusstsein über Sanfilippo zu stärken und auf die
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📢 Klinische Studie für Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) Eine Phase-1-Studie von GC Biopharma untersucht die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit des Medikaments GC1130A
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📢 Das Murdoch Children's Research Institute (MCRI) in Melbourne, Australien, startet eine Studie zur Sprach- und Sprechentwicklung bei Menschen mit dem Sanfilippo-Syndrom (MPS III). 🔍
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Die Sanfilippo-Krankheit ist eine genetische Erkrankung aus der Gruppe der Mukopolysaccharidosen (MPS), bei der sich im Körper bestimmte Substanzen, sogenannte Glykosaminoglykane (GAG), ansammeln. Daher wird
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Am 29. und 30. Oktober findet die Sanfilippo Community Conference, ADVANCED 2024 statt. Sie bringt Familienangehörige, Forscher, Patienten, Mediziner, Pflegekräfte, Biotechunternehmer und Unterstützer aus der
ADVANCE 2024, Sanfilippo Community Conference
ADVANCE 2024, Oct. 29-30, is a virtual conference filled w/scientific presentations, networking, and community building. All stakeholders touched by Sanfilippo around the world are invited to attend and enjoy high-level collaboration, information sharing, and Sanfilippo-specific learning sessions.
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Mukopolysaccharidose Typ IIIB: eine aktuelle Übersicht und Erkundung der AAV-Therapielandschaft Courtney J. Rouse,1 Victoria N. Jensen,1 und Coy D. Heldermon, MD, PhD2,* Finanzierung: Diese Arbeit
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MEDIPAL und JCR Pharmaceuticals gaben den Abschluss der behördlichen Prüfung durch Japan Pharmaceuticals and Medical Devices Administration für die Benachrichtigung über klinische Studien der Phase
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Die Fachzeitschrift Nature Medicine hat vorläufige Ergebnisse einer klinischen Studie mit dem entzündungshemmenden Medikament Anakinra beim Sanfilippo-Syndrom veröffentlicht. Die Ergebnisse belegen Sicherheit und verbesserte neurologische
Anakinra in Sanfilippo syndrome: a phase 1/2 trial - Nature Medicine
In a phase 1/2 trial, the recombinant interleukin-1 receptor antagonist anankira was safe and associated with clinically meaningful improvements in neurobehavioral and quality-of-life outcomes in patients with Sanfilippo syndrome.
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Die Forschung an einer Therapie mit Stammzellen für Sanfilippo Typ B und Hunter-Syndrom, die von dem Team unter der Leitung von Prof. Brian Bigger durchgeführt
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc. hat bekannt gegeben, dass nach einem erfolgreichen Treffen mit der FDA vereinbart wurde, dass Heparansulfat (HS) in der Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit (CSF) als Indikator
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Heute, am 15. Mai, feiern wir den MPS Awareness Day 💜✨ Dies ist ein besonderer Tag, der darauf abzielt, das Bewusstsein für diese seltene genetische
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