Sanfilippo Initiative
📢 Neue klinische Studie für MPS IIIB (Sanfilippo-Syndrom Typ B) Eine neue Phase-I/II-Studie mit JR-446 wurde für Kinder mit MPS IIIB angekündigt. Wichtige Informationen für
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Sanfilippo Initiative is with Adam Lea Vs Sanfilippo and Laura He.
Raise Awareness für Kinder mit Sanfilippo 💜 Familie Helde mit Laura He, Seb, Mateo, Marla und Carlo sind diese Woche den Zoo Run in Hannover
Sanfilippo Initiative
🧡 Heute ist MPS-Awareness-Tag – und wir brauchen deine Stimme. 🧡 Jedes Jahr am 15. Mai schließen sich Menschen weltweit zusammen, um auf Mukopolysaccharidosen (MPS)
Sanfilippo Initiative is with Laura He.
Laura und Seb Helde sind mit der Sanfilippo Initiative und Adam Lea Vs Sanfilippo auf den Laufshirts gestern insgesamt über 115km gelaufen. Laura ist den
Sanfilippo Initiative
💙 Wichtige Neuigkeiten von Denali bezüglich Hunter Syndrome – was bedeutet das für Familien mit Sanfilippo? 💙 Denali Therapeutics hat bekannt gegeben, dass die FDA
Sanfilippo Initiative
💜 Heute haben wir den Tag der Seltenen Erkrankungen (Rare Disease Day) begangen – auch für Erkrankungen wie das Sanfilippo-Syndrom (Mukopolysaccharidose Typ III, MPS III).
Sanfilippo Initiative
Sanfilippo Initiative
📢 Umfrage von Phoenix Nest Biotech zum Sanfilippo-Syndrom 💙 Die Umfrage ist auf Englisch und hat das Ziel, die klinische Beurteilung des Sanfilippo-Syndroms zu verbessern.
Sanfilippo Syndrome (MPS-III) Symptom Observation Survey_New
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Sanfilippo Initiative
🌟 Heute ist der weltweite Sanfilippo Awareness Day! 🌍💙 Lasst uns zusammenkommen, um Aufmerksamkeit für das Sanfilippo-Syndrom zu schaffen, eine seltene genetische Erkrankung, die das
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Sanfilippo Initiative
Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat der Enzymersatztherapie Tralesinidase Alfa (TA-ERT) des Unternehmens Spruce Biosciences den Status einer „Breakthrough Therapy“ (bahnbrechenden Therapie) für die Behandlung von
Sanfilippo Initiative
📣 Update zur Gentherapie UX111 bei Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) Ultragenyx hat am 11. Juli ein Complete Response Letter (CRL) von der US-Arzneimittelbehörde FDA
Sanfilippo Initiative
🧡 Heute ist MPS-Awareness-Tag – und wir brauchen deine Stimme. 🧡 Jedes Jahr am 15. Mai schließen sich Menschen weltweit zusammen, um auf Mukopolysaccharidosen (MPS)
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Sanfilippo Initiative
Heute is der Tag der Seltenen Erkrankungen. Es sind mehr Menschen betroffen als Du Dir es vorstellen kannst. Allein in Deutschland leiden 4Mio. Betroffene darunter,
Rare Disease Day 2025 official video
This year’s Rare Disease Day video highlights the inspiring journeys of four families from across the globe, united by their experiences of living with rare ...
Sanfilippo Initiative
Ultragenyx gibt die Annahme und vorrangige Überprüfung des Biologics License Application (BLA) durch die FDA für die UX111 AAV-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A
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