Heute is der Tag der Seltenen Erkrankungen. Es sind mehr Menschen betroffen als Du Dir es vorstellen kannst. Allein in Deutschland leiden 4Mio. Betroffene darunter,
Rare Disease Day 2025 official video
This year’s Rare Disease Day video highlights the inspiring journeys of four families from across the globe, united by their experiences of living with rare ...
Am 19 Dezember hat Ultragenyx bekannt gegeben, dass ein Antrag auf beschleunigte Zulassung der Gentherapie UX111 für das Sanfilippo-Syndrom Typ A bei der FDA eingereicht
📢 Das Murdoch Children's Research Institute (MCRI) in Melbourne, Australien, startet eine Studie zur Sprach- und Sprechentwicklung bei Menschen mit dem Sanfilippo-Syndrom (MPS III). 🔍
Am 29. und 30. Oktober findet die Sanfilippo Community Conference, ADVANCED 2024 statt. Sie bringt Familienangehörige, Forscher, Patienten, Mediziner, Pflegekräfte, Biotechunternehmer und Unterstützer aus der
ADVANCE 2024, Sanfilippo Community Conference
ADVANCE 2024, Oct. 29-30, is a virtual conference filled w/scientific presentations, networking, and community building. All stakeholders touched by Sanfilippo around the world are invited to attend and enjoy high-level collaboration, information sharing, and Sanfilippo-specific learning sessions.
MEDIPAL und JCR Pharmaceuticals gaben den Abschluss der behördlichen Prüfung durch Japan Pharmaceuticals and Medical Devices Administration für die Benachrichtigung über klinische Studien der Phase
Die Fachzeitschrift Nature Medicine hat vorläufige Ergebnisse einer klinischen Studie mit dem entzündungshemmenden Medikament Anakinra beim Sanfilippo-Syndrom veröffentlicht. Die Ergebnisse belegen Sicherheit und verbesserte neurologische
Anakinra in Sanfilippo syndrome: a phase 1/2 trial - Nature Medicine
In a phase 1/2 trial, the recombinant interleukin-1 receptor antagonist anankira was safe and associated with clinically meaningful improvements in neurobehavioral and quality-of-life outcomes in patients with Sanfilippo syndrome.
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