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OUR MISSION

OUR GOAL IS TO FIND A CURE FOR DEVASTATING (SO FAR) FATAL INFANT DISEASE SANFILIPPO (MPSIII).

NEWS

Sanfilippo Initiative

Sanfilippo Initiative updated their cover photo.

3 weeks 19 hours ago
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Sanfilippo Initiative

4 weeks 1 day ago

Spruce Biosciences hat die Übernahme eines Programms zur Enzymersatztherapie (ERT) für das Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB) bekannt gegeben. Dieses Programm gibt der MPS-IIIB-Gemeinschaft neue

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Sanfilippo Initiative

2 months 2 weeks ago

Heute is der Tag der Seltenen Erkrankungen. Es sind mehr Menschen betroffen als Du Dir es vorstellen kannst. Allein in Deutschland leiden 4Mio. Betroffene darunter,

Rare Disease Day 2025 official video

This year’s Rare Disease Day video highlights the inspiring journeys of four families from across the globe, united by their experiences of living with rare ...

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Sanfilippo Initiative

Sanfilippo Initiative

2 months 3 weeks ago

Ultragenyx gibt die Annahme und vorrangige Überprüfung des Biologics License Application (BLA) durch die FDA für die UX111 AAV-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A

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Sanfilippo Initiative

Sanfilippo Initiative

3 months 5 days ago

Fortschritte bei der Gentherapie UX111 für Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) Auf dem WorldSymposium™ 2025 präsentierte Ultragenyx neue Daten, die zeigen, dass die

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