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Sanfilippo Initiative updated their cover photo.
Sanfilippo Initiative
Mukopolysaccharidose Typ IIIB: eine aktuelle Übersicht und Erkundung der AAV-Therapielandschaft Courtney J. Rouse,1 Victoria N. Jensen,1 und Coy D. Heldermon, MD, PhD2,* Finanzierung: Diese Arbeit
Sanfilippo Initiative
MEDIPAL und JCR Pharmaceuticals gaben den Abschluss der behördlichen Prüfung durch Japan Pharmaceuticals and Medical Devices Administration für die Benachrichtigung über klinische Studien der Phase
Sanfilippo Initiative
Die Fachzeitschrift Nature Medicine hat vorläufige Ergebnisse einer klinischen Studie mit dem entzündungshemmenden Medikament Anakinra beim Sanfilippo-Syndrom veröffentlicht. Die Ergebnisse belegen Sicherheit und verbesserte neurologische
Anakinra in Sanfilippo syndrome: a phase 1/2 trial - Nature Medicine
In a phase 1/2 trial, the recombinant interleukin-1 receptor antagonist anankira was safe and associated with clinically meaningful improvements in neurobehavioral and quality-of-life outcomes in patients with Sanfilippo syndrome.
Sanfilippo Initiative
Die Forschung an einer Therapie mit Stammzellen für Sanfilippo Typ B und Hunter-Syndrom, die von dem Team unter der Leitung von Prof. Brian Bigger durchgeführt