EMAIL US AT info@sanfilippoinitiative.org
DONATION

GIVE DONATION

Support worldwide efforts to end Sanfilippo, find a cure and make this devastating disease a history.

BECOME A VOLUNTEER

Join us, together we will make impact and rescue thousands  children sentenced to death by Sanfilippo.

ORGANISE AN EVENT

Organise and event to raise funds and awareness about Sanfilippo and similar rare conditions.

.

OUR MISSION

OUR GOAL IS TO FIND A CURE FOR DEVASTATING (SO FAR) FATAL INFANT DISEASE SANFILIPPO (MPSIII).

NEWS

Sanfilippo Initiative

4 days 1 hour ago

Spruce Biosciences hat die Übernahme eines Programms zur Enzymersatztherapie (ERT) für das Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB) bekannt gegeben. Dieses Programm gibt der MPS-IIIB-Gemeinschaft neue

12
1
View on Facebook
Share

Sanfilippo Initiative

1 month 2 weeks ago

Heute is der Tag der Seltenen Erkrankungen. Es sind mehr Menschen betroffen als Du Dir es vorstellen kannst. Allein in Deutschland leiden 4Mio. Betroffene darunter,

Rare Disease Day 2025 official video

This year’s Rare Disease Day video highlights the inspiring journeys of four families from across the globe, united by their experiences of living with rare ...

7
1
View on Facebook
Share
Sanfilippo Initiative

Sanfilippo Initiative

1 month 3 weeks ago

Ultragenyx gibt die Annahme und vorrangige Überprüfung des Biologics License Application (BLA) durch die FDA für die UX111 AAV-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A

6
1
View on Facebook
Share
Sanfilippo Initiative

Sanfilippo Initiative

2 months 1 week ago

Fortschritte bei der Gentherapie UX111 für Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) Auf dem WorldSymposium™ 2025 präsentierte Ultragenyx neue Daten, die zeigen, dass die

10
1
View on Facebook
Share
Sanfilippo Initiative

Sanfilippo Initiative updated their cover photo.

3 months 3 weeks ago

Wir wünschen Euch frohe Weihnachten und eine schöne Zeit mit Euren Liebsten!
Herzlichsten Dank an alle unsere Unterstützer

4
View on Facebook
Share