OUR MISSION

OUR GOAL IS TO FIND A CURE FOR DEVASTATING (SO FAR) FATAL INFANT DISEASE SANFILIPPO (MPSIII).

NEWS

Sanfilippo Initiative updated their cover photo.

3 weeks 19 hours ago

Sanfilippo Initiative

4 weeks 1 day ago

Spruce Biosciences hat die Übernahme eines Programms zur Enzymersatztherapie (ERT) für das Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB) bekannt gegeben. Dieses Programm gibt der MPS-IIIB-Gemeinschaft neue

Sanfilippo Initiative

2 months 2 weeks ago

Heute is der Tag der Seltenen Erkrankungen. Es sind mehr Menschen betroffen als Du Dir es vorstellen kannst. Allein in Deutschland leiden 4Mio. Betroffene darunter,

Sanfilippo Initiative

2 months 3 weeks ago

Ultragenyx gibt die Annahme und vorrangige Überprüfung des Biologics License Application (BLA) durch die FDA für die UX111 AAV-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A

Sanfilippo Initiative

3 months 5 days ago

Fortschritte bei der Gentherapie UX111 für Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) Auf dem WorldSymposium™ 2025 präsentierte Ultragenyx neue Daten, die zeigen, dass die