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Sanfilippo Initiative

4 Wochen 1 Tag vor

🧡 Heute ist MPS-Awareness-Tag – und wir brauchen deine Stimme. 🧡 Jedes Jahr am 15. Mai schließen sich Menschen weltweit zusammen, um auf Mukopolysaccharidosen (MPS)

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1 Monat 3 Wochen vor

Sanfilippo Initiative

1 Monat 4 Wochen vor

Spruce Biosciences hat die Übernahme eines Programms zur Enzymersatztherapie (ERT) für das Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB) bekannt gegeben. Dieses Programm gibt der MPS-IIIB-Gemeinschaft neue

Sanfilippo Initiative

3 Monate 2 Wochen vor

Heute is der Tag der Seltenen Erkrankungen. Es sind mehr Menschen betroffen als Du Dir es vorstellen kannst. Allein in Deutschland leiden 4Mio. Betroffene darunter,

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3 Monate 3 Wochen vor

Ultragenyx gibt die Annahme und vorrangige Überprüfung des Biologics License Application (BLA) durch die FDA für die UX111 AAV-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A

Sanfilippo Initiative

4 Monate 4 tage vor

Fortschritte bei der Gentherapie UX111 für Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) Auf dem WorldSymposium™ 2025 präsentierte Ultragenyx neue Daten, die zeigen, dass die

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5 Monate 2 Wochen vor

Wir wünschen Euch frohe Weihnachten und eine schöne Zeit mit Euren Liebsten!
Herzlichsten Dank an alle unsere Unterstützer

Sanfilippo Initiative

5 Monate 2 Wochen vor

Am 19 Dezember hat Ultragenyx bekannt gegeben, dass ein Antrag auf beschleunigte Zulassung der Gentherapie UX111 für das Sanfilippo-Syndrom Typ A bei der FDA eingereicht

Sanfilippo Initiative

6 Monate 3 Wochen vor

Heute, am 16. November ist der Sanfilippo Awareness Day. Es ist ein Tag, der dazu dient, das Bewusstsein über Sanfilippo zu stärken und auf die

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7 Monate 4 tage vor

📢 Klinische Studie für Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) Eine Phase-1-Studie von GC Biopharma untersucht die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit des Medikaments GC1130A

Sanfilippo Initiative

7 Monate 6 tage vor

📢 Das Murdoch Children's Research Institute (MCRI) in Melbourne, Australien, startet eine Studie zur Sprach- und Sprechentwicklung bei Menschen mit dem Sanfilippo-Syndrom (MPS III). 🔍

Sanfilippo Initiative

8 Monate 4 tage vor

Die Sanfilippo-Krankheit ist eine genetische Erkrankung aus der Gruppe der Mukopolysaccharidosen (MPS), bei der sich im Körper bestimmte Substanzen, sogenannte Glykosaminoglykane (GAG), ansammeln. Daher wird

Sanfilippo Initiative

9 Monate 3 tage vor

Am 29. und 30. Oktober findet die Sanfilippo Community Conference, ADVANCED 2024 statt. Sie bringt Familienangehörige, Forscher, Patienten, Mediziner, Pflegekräfte, Biotechunternehmer und Unterstützer aus der

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9 Monate 4 tage vor

Sanfilippo Initiative

9 Monate 4 tage vor

Mukopolysaccharidose Typ IIIB: eine aktuelle Übersicht und Erkundung der AAV-Therapielandschaft Courtney J. Rouse,1 Victoria N. Jensen,1 und Coy D. Heldermon, MD, PhD2,* Finanzierung: Diese Arbeit

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9 Monate 4 tage vor

MEDIPAL und JCR Pharmaceuticals gaben den Abschluss der behördlichen Prüfung durch Japan Pharmaceuticals and Medical Devices Administration für die Benachrichtigung über klinische Studien der Phase

Sanfilippo Initiative

9 Monate 5 tage vor

Die Fachzeitschrift Nature Medicine hat vorläufige Ergebnisse einer klinischen Studie mit dem entzündungshemmenden Medikament Anakinra beim Sanfilippo-Syndrom veröffentlicht. Die Ergebnisse belegen Sicherheit und verbesserte neurologische

Sanfilippo Initiative

1 Jahr 17 std vor

Die Forschung an einer Therapie mit Stammzellen für Sanfilippo Typ B und Hunter-Syndrom, die von dem Team unter der Leitung von Prof. Brian Bigger durchgeführt

Sanfilippo Initiative

1 Jahr 18 std vor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. hat bekannt gegeben, dass nach einem erfolgreichen Treffen mit der FDA vereinbart wurde, dass Heparansulfat (HS) in der Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit (CSF) als Indikator

Sanfilippo Initiative

1 Jahr 4 Wochen vor

Heute, am 15. Mai, feiern wir den MPS Awareness Day 💜✨ Dies ist ein besonderer Tag, der darauf abzielt, das Bewusstsein für diese seltene genetische