UNSERE AUFGABE – Sanfilippo Initiative

Die Aufgabe der Sanfilippo Initiative ist die Unterstützung der (klinischen) Forschung mit dem Ziel eine Heilung für Kinder mit Sanfilippo Syndrom zu finden.

Die gemeinnützige Organisation setzt ihre Ziele in die Tat um durch:

Finanzierung der wissenschaftlichen Forschung von Sanfilippo mit dem Zieleiner schnellen Umsetzung innovativer Behandlungsmethoden sowie der Erweiterung der Zugänglichkeit von betroffenen Kindern zur Teilnahme an bestehenden Studien
Förderung von klinischen Studien und Erweiterung des Zugangs zu neuen Behandlungsmethoden, die noch nicht auf dem Markt erhältlich sind
Weitergabe des aktuellen Kenntnisstandes an betroffene Familien bezüglich Studien- und Therapiemöglichkeiten
Informationsverbreitung über Sanfilippo bei Ärzten, insbesondere zum Thema Diagnose, Krankheitssymptomen und Therapiemöglichkeiten
Unterstützung eines konstruktiven Dialogs mit Ärzten sowie der Pharmaindustrie mit dem Ziel einer Zugangserweiterung zur Behandlung von Patienten, die von Sanfilippo oder ähnlichen seltenen Krankheiten betroffen sind
Erhöhung des Bewusstseins für Sanfilippo und ähnliche seltene Krankheiten