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Sanfilippo Initiative

2 Wochen 4 std vor

Ultragenyx hat die Patientengemeinschaft darüber informiert, dass das Unternehmen auch außerhalb der USA regulatorische Schritte unternimmt, darunter den Austausch mit der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA), der

Sanfilippo Initiative

2 Wochen 7 std vor

Ein historischer Meilenstein für die Sanfilippo-Community. 💜 Die US-amerikanische FDA hat mit Fayuvi (rebisufligene etisparvovec) erstmals eine Gentherapie für Kinder mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS

Sanfilippo Initiative

3 Wochen 1 Tag vor

📢 ADVANCE 2026 – kostenlose Online-Konferenz zum Sanfilippo-Syndrom Am 22. und 23. September 2026 findet die internationale Konferenz ADVANCE 2026 statt, organisiert von der Cure

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3 Wochen 3 tage vor

Sanfilippo Initiative

2 Monate 2 Wochen vor

📢 Aktualisierung zum UX111-Programm für das Sanfilippo-Syndrom Typ A Nachfolgend stellen wir eine deutsche Zusammenfassung der neuesten Aktualisierung zum UX111-Programm zur Verfügung. Der Biologics License

Sanfilippo Initiative

3 Monate 3 Wochen vor

📢 Neue klinische Studie für MPS IIIB (Sanfilippo-Syndrom Typ B) Eine neue Phase-I/II-Studie mit JR-446 wurde für Kinder mit MPS IIIB angekündigt. Wichtige Informationen für

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3 Monate 3 Wochen vor

Sanfilippo Initiative is with Adam Lea Vs Sanfilippo and Laura He.

4 Monate 1 Woche vor

Raise Awareness für Kinder mit Sanfilippo 💜 Familie Helde mit Laura He, Seb, Mateo, Marla und Carlo sind diese Woche den Zoo Run in Hannover

Sanfilippo Initiative

4 Monate 2 Wochen vor

🧡 Heute ist MPS-Awareness-Tag – und wir brauchen deine Stimme. 🧡 Jedes Jahr am 15. Mai schließen sich Menschen weltweit zusammen, um auf Mukopolysaccharidosen (MPS)

Sanfilippo Initiative is with Laura He.

4 Monate 3 Wochen vor

Laura und Seb Helde sind mit der Sanfilippo Initiative und Adam Lea Vs Sanfilippo auf den Laufshirts gestern insgesamt über 115km gelaufen. Laura ist den

Sanfilippo Initiative

6 Monate 1 Woche vor

💙 Wichtige Neuigkeiten von Denali bezüglich Hunter Syndrome – was bedeutet das für Familien mit Sanfilippo? 💙 Denali Therapeutics hat bekannt gegeben, dass die FDA

Sanfilippo Initiative

7 Monate 2 tage vor

💜 Heute haben wir den Tag der Seltenen Erkrankungen (Rare Disease Day) begangen – auch für Erkrankungen wie das Sanfilippo-Syndrom (Mukopolysaccharidose Typ III, MPS III).

Sanfilippo Initiative

7 Monate 6 tage vor

Sanfilippo Initiative

10 Monate 1 Woche vor

📢 Umfrage von Phoenix Nest Biotech zum Sanfilippo-Syndrom 💙 Die Umfrage ist auf Englisch und hat das Ziel, die klinische Beurteilung des Sanfilippo-Syndroms zu verbessern.

Sanfilippo Initiative

10 Monate 2 Wochen vor

🌟 Heute ist der weltweite Sanfilippo Awareness Day! 🌍💙 Lasst uns zusammenkommen, um Aufmerksamkeit für das Sanfilippo-Syndrom zu schaffen, eine seltene genetische Erkrankung, die das

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11 Monate 3 Wochen vor

Sanfilippo Initiative

11 Monate 3 Wochen vor

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat der Enzymersatztherapie Tralesinidase Alfa (TA-ERT) des Unternehmens Spruce Biosciences den Status einer „Breakthrough Therapy“ (bahnbrechenden Therapie) für die Behandlung von

Sanfilippo Initiative

1 Jahr 1 Monat vor

Vielversprechende Langzeitergebnisse der TA-ERT-Therapie beim Sanfilippo-Syndrom Typ B Das Unternehmen Spruce Biosciences hat ermutigende Fünf-Jahres-Ergebnisse seines Programms mit Tralesinidase alfa (TA-ERT) für das Sanfilippo-Syndrom Typ

Sanfilippo Initiative

1 Jahr 1 Monat vor

🕐 Frist für die Unterzeichnung: Heute, 6. August, bis Mitternacht (EST): 👉 tinyurl.com/FDArare Ihre Unterstützung zählt – eine Minute Ihrer Zeit kann viel bewirken. Der

Sanfilippo Initiative

1 Jahr 2 Monate vor

📣 Update zur Gentherapie UX111 bei Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) Ultragenyx hat am 11. Juli ein Complete Response Letter (CRL) von der US-Arzneimittelbehörde FDA