AKTUELLE FORSCHUNGSPROGRAMME

Gene Therapy:

Abeona Therapeutics & Nationwide Children’s Hospital (USA) / Sanfilippo Types A and B

Abeona Therapeutics ist ein Biotech, das speziell geschaffen wurde, um zwei Produkte zu entwickeln: ABX-A und ABX-B für die Heilung der Sanfilippo-Untertypen A und B. Das Programm basiert auf den erfolgreichen vorklinischen Studien von Dr. Fu (Typ B) und Dr. McCarty (Typ A) an dem Nationwide Children’s Hospital in Columbus, Ohio. Das Programm ist das Ergebnis einer einmaligen Zusammenarbeit zwischen den Patientengruppen und den Forschern am  Nationwide Children’s Hospital in Ohio und Abeona. Ursprünglich von internationalen Patientengruppen finanziert, hat sich das Programm Abeona kürzlich mit der PlasmaTech Biopharmaceuticals Inc. (Mai 2015) vereinigt und konnte so seine führende Position bei der Entwicklung von Gentherapien für die Behandlung von MPSIII stärken. Die Biotech führt derzeit eine naturgeschichtliche Studie zu MPSIII A und B durch, um Daten zu sammeln, die für die Phasen I und II von klinischen Versuchen notwendig sind. Die Patienten, die zukünftig an den klinischen Versuchen teilnehmen werden, bekommen das Gentherapie-Produkt mithilfe eines AAV9-Vektors (Adeno-assoziierte Viren Serientyp 9), der die Blut-Hirn-Schranke passieren kann, intravenös verabreicht. Der Versuch wird in den USA und in Spanien stattfinden und ggf. etwas später auch in Australien. An dem US-amerikanischen Teilversuch werden voraussichtlich 9 Typ-A und 5 Typ-B Patienten mit drei verschiedenen Dosen (niedrig, mittel und hoch) teilnehmen. Die Eignungskriterien sind noch nicht veröffentlicht, aber das Team hat bereits angekündigt, dass Patienten nicht aufgrund ihres Wohnortes ausgeschlossen werden und sich die Patientengruppe international zusammensetzen wird.

Mehr zum Abeona und ABX-A und ABX-B Programm findest Du hier:
http://abeonatherapeutics.com/research-and-development/gene-therapy/

Institut Pasteur (France) / Sanfilippo Type B

Das Pasteur Institut in Frankreich hat vor kurzem im Rahmen einer klinischen Studie für Gentherapie-Produkte die Behandlung von vier Patienten mit dem Sanfilippo-Typ B abgeschlossen. Bei dem Versuch wurde in einer neurochirurgischen Prozedur ein AAV10-Vektor ins Hirngewebe geleitet. Das Vorgehen ist ähnlich wie bei der Lysogen-Behandlung, jedoch für Betroffene mit Typ B anstelle von Typ A. Die Ergebnisse der Studie werden im Laufe des Jahres 2016 erwartet.

Enzymersatztherapie:

Alexion’s SBC-103 program (US) / Sanfilippo Type B

Das Pharmaunternehmen Alexion, früher bekannt als Synageva BioPharma Corp, begann im Januar 2015 mit einer klinischen Studie mit Phase I und II für ihr Produkt SBC-103 zur Behandlung von Sanfilippo (Typ B). Der Versuch wird in den USA und Großbritannien durchgeführt. Dabei wird das rekombinante menschliche Protein alpha-N-acetylglucosaminidase (rhNAGLU) mit verschiedenen Dosen über 6 Monate hinweg verabreicht. Die Patienten sind zwischen 2 und 12 Jahre alt. Der Versuch beinhaltet auch eine bis auf 3 Jahre ausgeweitete Behandlung für ausgewählte Patienten. Das Unternehmen führt parallel zudem eine naturgeschichtliche Studie mit MPSIII B Patienten durch.

Biomarin’s BMN-250 / Sanfilippo Type B

BioMarin hat eine Behandlung für MPSIII B Patienten entwickelt und klinische Studien mit MN B250 in Australien, Brasilien, Kolumbien, Europa (Deutschland, Türkei, Spanien, Großbritannien) und Taiwan begonnen. BMN 250 ist eine Enzymersatztherapie, bei der das rekombinante menschliche NAGLU Protein mit einem IGF2 verwendet wird. Das Produkt wird der Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit zugeführt. Dabei verwendet das Unternehmen eine patentierte Methode, die auch für die Enzym-Zufuhr bei anderen Lysosomalen Speicherkrankheiten genutzt werden kann. Das Unternehmen hat im Februar 2016 mit klinischen Studien an Menschen begonnen.

Substratreduktionstherapie:

Der MPSIII Genistein Versuch der Universität Manchester (GB) –  Sanfilippo Typen A, B, C und D

Die Universität von Manchester führt derzeit eine Phase III placebokontrollierte Doppelblindstudie mit einer hohen oralen Dosis des Genistein Aglycones durch. Die zuvor  von Prof. Węgrzyn in Polen durchgeführten Studien hatten ergeben, das Genistein in einer hohen Dosierung bei Sanfilippo-Patienten anschlagen kann. Die Genistein-Verbindung ist in Soja-Lebensmitteln enthalten; sie ist nicht giftig und verhältnismäßig günstig. Es wurde festgestellt, dass Genistein die Zahl von Zuckermolekülen in den Gehirnen von Mäusen mit Sanfilippo-Syndrom reduziert und die Gehirnleistung verbessert. In zukünftigen Versuchen an Menschen kann die korrekte und sichere Dosis bestimmt werden sowie, wie wirksam das  Medikament bei der Verzögerung der Krankheit und der Linderung der Symptome sein wird. Die Studie wird von der MPS Society in Großbritannien finanziert.

Source: https://www.sanfilippo.org.au/page/9/current-research-programs