OUR MISSION
Abeona hat vor Kurzem positive vorläufige Ergebnisse der klinischen Studie Phase 1/2 zur Gentherapie bei jungen Patienten bekannt gegeben. Drei Kinder im Alter von 26 Monaten, 19 Monaten und 14 Monaten haben sich 12 bis 18 Monate nach Verabreichu...
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0 The Transpher A Study | Abeona Therapeutics
Wir haben eine Nachricht von Abeona erhalten, dass sie kleine (6 Monate bis 2 Jahre alte) Patienten (auch aus dem Ausland) für die Gentherapie mit MPSIII A und B suchen. Die Verabreichung des Vektors selbst würde in Hamburg stattfinden. Sie kön...
Royal Manchester Children’s Hospital MPSIIIA patient receives world’s first gene therapy treatment for life-limiting genetic condition — Research & Innovation
Ein zweijähriger Patient mit MPSIIIA erhielt eine Gentherapie im Royal Manchester Children's Hospital. Die Therapie besteht darin, die Stammzellen des Patienten zu entnehmen, das fehlende SGSH-Gen außerhalb des Körpers (ex vivo) hinzuzufügen u...
Heute am 15 Mai feiern wir den internationalen MPS Awareness Day (MPS - Mukopolysaccharidose, darunter auch MPSIII Sanfilippo) Warum ist dieser Tag wichtig? - weil MPS eine seltene Kinderkrankheit ist (die Patienten erreichen im Durchschnitt das ...
20 Things Every Parent of Kids with Special Needs Should Hear
Alles gute zum Muttertag für alle die tapferen Mütter von Sanfilippo Kindern 💐 https://www.abilities.com/community/parents-20things.html
Das Bild geht gerade im Internet um und wird durch Personen geteilt, die von seltenen Krankheiten betroffen sind. Wir kennen den Autor leider nicht. Es veranschaulicht, mit welchen Fragen, Eltern von Kindern mit einer seltenen Krankheit (wie Sanf...
Gesellschaft für MukoPolySaccharidosen
Wo liegen die Herausforderungen mit MPS in den einzelnen europäischen Ländern? Einige davon: - fehlendes Bewusstsein und damit eine späte Diagnose - Mangel an Kurzzeitpflege - hohe Kosten verbunden mit der Behandlung - schwieriger Zugang zu Th...
Chasing the miracle of gene therapy
Ein ausführlicher Artikel über den Kampf gegen Sanfilippo, die medizinischen Fortschritte und eine Geschichte einer tapferen Mutter Megan Donnell, die Sanfilippo Children's Foundation gründete. Eine absolute Leseempfehlung: https://bit.ly/2WXumFa