Sanfilippo Initiative
Heute, am 26. März, findet ein Webinar zum Thema Typ-A-Gen-Therapieprogramm für das Sanfilippo-Syndrom A statt, das von Ultragenyx durchgeführt wird. Sie können am Webinar um
Sanfilippo Initiative
Für diejenigen die am 21.02 nicht dabei sein konnten, gibt es Aufzeichnung. Es sind Vorträge von führenden MPS Forschern sowie Patient Advocates und Panel Diskussionen,
Qualifying Biomarkers to Support Rare Disease Regulatory Pathways | Reagan-Udall Foundation
Qualifying Biomarkers to Support Rare Disease Regulatory Pathways Case example: Heparan sulfate in neuronopathic lysosomal storage diseases Public Workshop: In-Person and Virtual February 21, 2024 | 10am-4pm (eastern) On February 21 we convened "Qualifying Biomarkers to Support Rare Disease Regulato...
Sanfilippo Initiative
Ein sehr wichtiges zeitkritisches Thema im Bezug auf das Zulassungsverfahren bei Sanfilippo aber auch allen anderen seltenen Krankheiten. Alles Weitere könnt ihr der Pressemitteilung entnehmen
Qualifying Biomarkers to Support Rare Disease Regulatory Pathways: Focus on Neuropathic MPS
A Feb. 2024 workshop convened by the Reagan Udall Foundation discussed qualifying heparan sulfate as a primary biomarker in MPS disorders.
Sanfilippo Initiative
Rare Disease Day Symposium in der MHH (Medizinische Hochschule Hannover) Wir waren dabei! #RareDiseaseDay #SanfilippoInitiative #CureSanfilippo
Sanfilippo Initiative
Heute ist der Tag der Seltenen Krankheiten (Rare Disease Day) und es findet ein Rare Disease Day Symposium an der Medizinischen Schule in Hannover statt.
Medizinische Hochschule Hannover : Rare Disease Day Symposium
das Zentrum für Seltene Erkrankungen (ZSE) Hannover möchte Sie anlässlich des "Rare Disease Day 2024" am Donnerstag, den 29.02.2024 zu einem öffentlichen Symposium über „Seltene Erkrankungen" in der Medizinischen Hochschule Hannover einladen – das aktuelle Programm finden Sie hier.
Sanfilippo Initiative
Anlässlich des Tages der Seltenen Krankheiten am 29.02 möchten wir Euch um Spenden für unsere Sanfilippo Initiative bitten. Wir finanzieren Grundlagenforschung die so wichtig ist
Sanfilippo Initiative
Vielversprechende Neuigkeiten von Ultragenyx zu Sanfilippo Typ A. Ultragenyx hat diese Neugikeiten letzten Freitag auf der WORLDSymposia vorgestellt.
Sanfilippo Initiative
Sanfilippo Initiative ist stolz darauf, ein Gründungsmitglied des neu gegründeten Internationalen Sanfilippo-Syndrom-Verbands (International Sanfilippo Syndrome Alliance) zu sein. Die Gründungsmitglieder des Verbands sind 11 Organisationen
Sanfilippo Initiative
Skyla ist jetzt frei von Sanfilippo. Skyla war nur 9 Jahre alt.
Unser herzliches Mitleid geht an die Familie und Freunde von Skyla.
Fly high Skyla 💜
Sanfilippo Initiative
Happy New Year 🥳
Danke für Eure Unterstützung ❤️
#CureSanfilippo
Sanfilippo Initiative
Heute noch läuft die Spendenaktion. Jede auch so kleine Beitrag hilft den Sanfilippo Kindern! Herzlichen Dank und einen guten Rutsch ❤️ P.S. Die Spende ist
Sanfilippo Initiative
Frohe Weihnachten und einen guten Rutsch von Adam und Lea Adam Lea Vs Sanfilippo ❤️ wir haben alle nur einen Wunsch #CureSanfilippo
Sanfilippo Initiative
Jede auch so kleiner Beitrag von Dir hilft um Grundlagenforschung zu unterstützen, die Stück für Stück die Suche nach einer Behandlungsmethode vorantreibt. Ohne den unermüdlichen
Sanfilippo Initiative
Eure Unterstützung ist von einer enormen Bedeutung für unsere Arbeit. Wir möchten Euch kurz die Projekte zur Grundlagenforschung vorstellen die mit Eurer Hilfe durchgeführt werden
Sanfilippo Initiative
Das Sanfilippo-Syndrom und das ethische Dilemma akzeptabler Risiken bei der Suche nach einer Behandlungsmethode Das Sanfilippo-Syndrom, eine seltene und verheerende genetische Störung, stellt für die
Sanfilippo Initiative
Was ist so besonders an einem beschleunigten Zulassungsverfahren für ultrar seltene Krankheiten wie das Sanfilippo-Syndrom und seine Subtypen? Für ultra seltene Krankheiten wie das Sanfilippo-Syndrom
Sanfilippo Initiative
Klinische Studien zu spezifischen Subtypen des Sanfilippo-Syndroms stellen aufgrund verschiedener Faktoren erhebliche Herausforderungen dar: Begrenzter Patientenanzahl: Jeder Subtyp ist äußerst selten, was zu einer begrenzten
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